在人类历史上，药物的发明和发展一直是一个重要的话题。随着现代科学的发展和技术水平的提高，化学合成药物作为现代医学的重要组成部分，已经成为许多疾病治疗的主要手段。
糖尿病被称为“不死癌症”，目前几乎没有治愈的方法。患病后一定阶段，患者需要注射胰岛素来治疗、维持身体功能。但是胰岛素不管是在人体内还是动物体内合成的含量都非常少，这导致患者所要注射的胰岛素供应稀缺、价格昂贵。
1965年9月，我国在世界上首次用人工方法合成了结晶牛胰岛素，该成果被誉为“诺贝尔的遗珠”，这也是世界上第一个人工合成的蛋白质。
根据国际权威的综合医学期刊《柳叶刀》调查研究显示，截至2021年底，全球有糖尿病患者约5.3亿人，其中我国糖尿病患者约为1.3亿人。目前，临床上用于治疗糖尿病的胰岛素都是人工合成的，这是中国科学家在世界生物医药领域书写下的浓墨重彩的一笔。
中国古代的炼金术道士试图将金属转化成黄金，或者试图找到一种长生不老药，在古代他们的工作导致了医用矿物的提取和纯化。其实道士们在炼金过程中使用了包括蒸馏、升华和烘焙等多项技术，不过真正意义上的化学合成新药起源于19世纪的西方。
当时的药物制造主要依赖植物、动物及微生物产生的生物分子。随着化学科学的发展，在化学家们的努力下，越来越多新的有机化合物被成功地合成出来，并被证明在治疗许多疾病上具有显著作用。德国人弗里德里希·施雷尔以及法国人保罗·埃尔利希等人初步探索了有机合成药物的基础，比如今天人们所熟悉的氨基苯酚（阿司匹林）、格列本脲（磺脲类药物）等。在此基础上不断研究和发展，化学合成药物得到了迅速发展。
随着科技的迭代发展，新药的出现总是离不开“合成”的身影：硫胺（磺胺类药物）和青霉素等抗生素的发现和合成，大大地改善了许多传染病的治疗效果；另外，阿托伐他汀（他汀类药物）等降低胆固醇的药物的研究，使得心脏病和脑卒中（俗称“中风”）等疾病的治疗效果得到了很大的提升。
在整个20世纪，制药行业出现了许多有机合成化学家，他们合成出了数千种新的化合物，随着自动化平行和组合合成方法的发展，新化合物的合成速度急剧增加。虽然化学合成药物为治疗许多疾病带来了希望，但它本身的缺点也不容忽视。当前，许多化学合成药物存在着副作用大、药物抗性低效等问题，这些都需要在药物研发和技术的不断更新过程中等待被攻克。
